CLEVELAND—Solo existe una terapia aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para una enfermedad hereditaria de la retina, y hay docenas de genes de retinitis pigmentosa (RP) para los que no existe terapia disponible.
Con una nueva subvención de tres años y 1,5 millones de dólares de la Fundación para Combatir la Ceguera, Shigemi Matsuyama, profesor asociado de oftalmología y ciencias visuales en la Facultad de Medicina de la Universidad Case Western Reserve, pondrá a prueba un posible fármaco revolucionario que puede tomarse por vía oral, uno que puede abordar muchas manifestaciones de la enfermedad por RP, independientemente de la mutación genética subyacente.
“Creemos que puede servir como base para un medicamento oral para prevenir la ceguera en pacientes con RP, independientemente de las mutaciones genéticas subyacentes”, dijo Matsuyama.
La enfermedad… y la ciencia prometedora
La RP causa ceguera cuando mueren las células de la retina que responden a la luz, llamadas fotorreceptores.
En un programa anterior de descubrimiento de fármacos financiado por la fundación entre 2017 y 2020, Matsuyama y su equipo de investigación desarrollaron una serie de nuevos inhibidores de la muerte celular de acción oral, conocidos como Compuestos Pequeños Citoprotectores (CPSC), que actúan bloqueando la activación de Bax, una proteína que contribuye a la muerte celular. Su compuesto principal previno la muerte de las células de la retina y la pérdida de la visión en cuatro modelos de ratón de enfermedad hereditaria de la retina.
Los estudios propuestos, que incluyen la evaluación toxicológica y las pruebas de formulación de fármacos, tanto para fármacos orales como para colirios, están destinados a hacer avanzar la tecnología hacia ensayos clínicos regulados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA).
“Nuestro principal objetivo es llevar un tratamiento basado en CPSC a los pacientes con RP que sufren el miedo a la ceguera”, dijo Matsuyama.
La muerte celular inducida por Bax también es una causa importante de diversas afecciones neurodegenerativas, como el glaucoma, la lesión por isquemia-reperfusión, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la enfermedad de Alzheimer.
“Por lo tanto”, dijo, “existe un potencial significativo para ampliar la aplicación de nuestra terapia inhibidora de Bax para usos adicionales”.
“La Fundación para Combatir la Ceguera se enorgullece de apoyar la investigación del Dr. Shigemi Matsuyama”, dijo Chad Jackson, director sénior de investigación traslacional preclínica de la fundación. “A través de esta concesión, continuamos con nuestro compromiso de hacer avanzar los descubrimientos científicos que tienen el potencial de lograr soluciones tangibles para las personas afectadas por enfermedades hereditarias de la retina”.
Acerca de la Fundación para Combatir la Ceguera
La fundación se centra en tratar y curar la ceguera causada por el espectro de enfermedades retinales cegadoras, que incluyen: RP, degeneración macular y síndrome de Usher.
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